En Febrero del 2008 se publicó un pequeño ensayo clínico controlado randomizado(1), el primero que evalúa el papel terapéutico del litio en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Tras diversos estudios de experimentación animal, los investigadore realizaron un ensayo clínico piloto en 44 pacientes, sin antecedentes de ELA familiar, que fueron divididos aleatoriamente en dos grupos: 16 pacientes fueron tratados con riluzol y carbonato de litio (150 mg dos veces al día) y los restantes pacientes siguieron tratamiento sólo con riluzol. El estudio fue simple ciego (un médico conocía la asignación a los grupos); aunque la evaluación fue llevada desconociendo el grupo al que pertenecía cada paciente. El seguimiento fue de 15 meses. Como resultados destacan que:
- La tasa de supervivencia fue del 100% en el grupo con litio y del 71% en el grupo control (p < 0.05, NNT 4 [IC al 95% 2-15]).
- La media de la capacidad vital forzada a los 15 meses fue del 79% en el grupo de litio+riluzol y del 59% en el de riluzol (p<0.01).
La publicación de este ensayo ha generado importantes expectativas sobre el tratamiento de las sales de litio en la ELA, calificándolo como el hallazgo terapeútico más importante para esta enfermedad en los ultimos 25 años(2); pero, en varias revisiones y comentarios al ensayo(2,3), insisten en no olvidar que se trata de un estudio piloto a simple ciego, con un pequeño número de casos, sin que esté explicada la aleatorización, y que los resultados precisan ser replicados en un ensayo con un número suficiente de casos, a doble ciego y multicéntrico, que ha sido ya planificado(2).
